Génterápia - hogyan működik, akkor gyógyít, előnyeit és hátrányait a probléma
A tudósok szerint a potenciális jelöltek génterápia eddig 200 millió euró. A lakosság a bolygón, és ez a szám folyamatosan növekszik. Nagyon bíztató, hogy több ezer beteget kezeltek a gyógyíthatatlan betegségekre keretében az elvégzett vizsgálatokról.
Ez a cikk megmondja, hogy mi a probléma jelent génterápia egyes betegségek kezelhetők ezzel a módszerrel, és a kihívásokat, amelyekkel a tudósok.
Adott esetben a génterápia
Például, továbbá a cisztás fibrózis, a modern tudósok tettek előrelépést foglalkozik ilyen örökletes rendellenességeket, hemofília, immunhiányos és enzimopaty. Sőt, a kezelés a gének lehetővé teszi, hogy kezelni bizonyos rákos megbetegedések, valamint a szívbetegség, idegrendszeri betegség, és még sérülések, például a sérült idegek. Így, génterápia már nagyon nehéz betegség előfordulása, amely vezethet a korai elhalálozás, és gyakran nincs más kezelési eltérő terápiás gének.
Az elv a génterápia
Mivel a hatóanyag orvosok használja a genetikai információt, hogy pontos, a molekulák, amelyek hordozzák az ilyen információt. Ritkábban használni erre RNS nukleinsavak, és gyakrabban - a sejt DNS-t.
Minden cellában van egy úgynevezett „fénymásoló” - a mechanizmus, amely lefordítja genetikai információt a fehérjék. A sejt, amely a jogot gént és simán fut „másoló”, tekintve a génterápia egy egészséges sejt. Minden egészséges sejt egy egész könyvtár eredeti gének, amelyeket arra használ, hogy helyes és jól koordinált munka az egész szervezetre. Azonban, ha bármilyen okból fontos a gén elvész, megmaradjon ez a veszteség nem lehetséges.
Ez akkor válik okoztak komoly genetikai betegségek, mint például a DMD (vele beteg progresszív izmos bénulás, és a legtöbb esetben nem él a 30 éves, haldokló légzésleállás). Vagy kevesebb halálos helyzetet. Például a „törés” az adott gén okozza, hogy a fehérje nem működik. És ez lesz az oka a hemofília.
Mindenesetre ilyen esetben jön a támogatás a génterápia, amely célja, hogy a normális példányt a gén beteg sejtek, és tegye a sejt „fénymásolat”. Ebben az esetben állapítja meg a sejt munkájában, és talán működésének helyreállítása az egész szervezetet, hogy az emberek megszabadulni a súlyos betegség és meghosszabbítja az életet.
Amely kezeli betegségek, génterápia
Mennyire reális ez segít egy személy génterápiás? A tudósok becslése szerint mintegy 4200 betegségek, amelyek következtében keletkeztek meghibásodása géneket. Ebben a tekintetben a lehetséges ezen a területen az orvostudomány hihetetlen. Azonban még ennél is fontosabb, hogy mit lehet eddig sikerült elérni az orvosok. Természetesen ezen a módon a nehézségeket elég, de akkor már azonosítani számos helyi győzelmet.
Például, a tudósok korszerű megközelítések a szívkoszorúér betegség gént. De ez egy hihetetlenül gyakori állapot, amely befolyásolja sokkal több ember, mint veleszületett rendellenességek. Végső soron az a személy, aki szembesül a koszorúér-betegség, olyan állapotban van, ahol az egyetlen megváltás lehet génterápiás neki.
Sőt, a mai napig, a segítségével gén kezelt kapcsolatos patológiás károsítja a központi idegrendszert. Ez, mint az izomsorvadásos laterális szklerózis, Alzheimer-kór vagy Parkinson-kór. Ami érdekes, vírusok kezelésére használják ezeket a betegségeket, amelyek hajlamosak arra, hogy megtámadják az idegrendszer. Tehát, segítségével a herpeszvírus az idegrendszerben szállít citokinek és növekedési faktorok, amelyek lassítják a betegség progresszióját. Ez egy kiváló példa a patogén vírus, amely általában nem okoz betegséget kezeljük a laboratóriumban, elveszíti hordozó proteinek a betegség, és használják a kazetta, amely biztosítja egy gyógyhatású anyagot idegek és ezáltal működteti a jó egészség meghosszabbítása az emberi élet.
Egy másik súlyos örökletes betegség koieszterolémia, ami az emberi test képtelenek szabályozni koleszterin, ami a testében halmozódik a zsírt, és növeli a szívinfarktus és az agyvérzés. Ahhoz, hogy megbirkózzon ezzel a problémával, a szakértők eltávolítsák a beteg része a májban és rögzíti a sérült gén, megállítva a további koleszterin felhalmozódását a szervezetben. Ezt követően, a korrigált gén helyezzük semlegesítjük hepatitis vírus, és használni, hogy küldjön vissza a májban.
Van pozitív előrelépés az AIDS elleni küzdelemben. Nem titok, az a tény, hogy az AIDS okozta humán immundeficiencia vírus, amely tönkreteszi az immunrendszert, és kinyitja az ajtót, hogy a test halálos betegségek. A modern tudósok már tudják, hogyan kell változtatni a génjeit, hogy azok már nem gyengíti az immunrendszert, és elkezdte, hogy erősítse meg a vírus elleni harcra. Az ilyen géneket juttatunk keresztül a vér transzfúzióval azt.
Powered génterápia a rák ellen, különösen a bőrrák ellen (melanoma). Az ilyen betegek kezelésére magában foglalja a bevezetése gének a tumor nekrózis faktorok, azaz a géneket tartalmazó tumorellenes protein. Sőt, ma tesztelt kezelésére Az agy rákjai, ahol a betegek, amelyet betegnek gént tartalmazó információt, hogy növelje a rákos sejtek érzékenységét az alkalmazott szerekkel.
Gaucher-kór egy súlyos örökletes betegség által okozott gén mutációjával, amely elnyomja a termelés egy adott enzim - glükocerebrozidáz. Egyének szenved ebben a gyógyíthatatlan betegség, megnagyobbodott máj és lép, és a betegség progresszióját elkezdi lebontani csontot. A tudósok most sikerült kísérletek, hogy bemutassuk a szervezetben a betegek gén, amely információkat tartalmaz a készítményben az enzim.
Itt egy másik példa. Nem titok, hogy a vak ember a élete végéig megfosztották attól a lehetőségtől, hogy érzékelik a vizuális képeket. Az egyik oka a veleszületett vakság az úgynevezett Leber-féle sorvadás, amely lényegében egy genetikai mutáció. A mai napig, a tudósok iránt 80 vak emberek vizuális képességek révén a módosított adenovírus, amely szállított a „munka” gén a szem szöveteire. By the way, néhány évvel ezelőtt a tudósok képesek voltak gyógyítani színvakság a kísérleti majmok, hogy beviszünk az állat egészséges retina a humán gén. Újabban egy ilyen művelet hagyjuk megkötni colorblindness első betegeknél.
Sokatmondó, a szállítási genetikai információ vírusos módszer a legmegfelelőbb, mivel a vírusok önmagukban találják céljuk a test (a herpesz vírus biztosan megtalálja neuronok és hepatitisz - a máj). Ez a módszer azonban génbeviteli jelentős hátránya - vírus immunogén, és ezért meg lehet ölni immunitást, ha lenyelik előtt lesz idő dolgozni, és még okozhat erős immunválaszt, a romló egészségi állapot.
Van egy másik módszer a szállítás a genetikai anyag. Ez a cirkuláris DNS-molekula vagy egy plazmid. Tökéletesen spiralizuetsya lesz nagyon kompakt, ami lehetővé teszi a tudósok „csomag” ez a vegyi polimert és be a sejtbe. Ellentétben a vírus, plazmid nem okoz immunválaszt. Ez a módszer azonban kevésbé alkalmas, mert 14 nap után, a plazmidot eltávolítjuk a sejt és a fehérjetermelés leáll. Ez azt jelenti, ily módon a gén kell beírni sokáig, amíg a sejt „vissza”.
Így a modern tudósok két hatékony módszert A gének a „beteg” sejtek és vírusok használata előnyösebb. Mindenesetre a végső döntést a választás egy adott módszer orvos kiválasztja, reakcióján alapul a beteg.
Problémái génterápia
Ellenkező esetben, a génterápiás nem sért semmilyen etikai normák, mert úgy tervezték, hogy kezelni súlyos és gyógyíthatatlan betegség, amelynek során a hivatalos orvostudomány csak tehetetlen. És ez a fő előnye a génterápia.
Vigyázz magadra!