Örökletes angioödéma - ez

Örökletes angioödéma (HAE) (úgy is ismert, mint angioödéma után német orvos Heinrich Quincke.) - egy ritka betegség kapcsolatos elégtelenség / túlzott vagy elégtelen működése (típusok NAO) C1 inhibitor rendszere humán komplement, így ellenőrizhetetlen belső reakciók vér és nyilvánul meg, mint egy duzzanat a szervezetben. Leggyakrabban ödéma előfordulhat a karok, a lábak, arc, a has és a gége.

Gégeoedema gyakran akadályozza a levegő bejutását a szervezetbe, ami oda vezethet, hogy fulladás. Ezért, ha a gégeödémát kórházi ápolás szükséges. Duzzanat a has kíséri erős fájdalom és hányás, valamint kórházi ápolásra szorul.

C1-inhibitor (C1-inhibitor) - vysokoglikozilirovanny szérum fehérje a májban szintetizálódik és lehangoló proteolitikus aktivitás alkomponensei Clr és Cls, így megakadályozza a aktiválását C4 és C2 komponenseket a komplement. Cl-inhibitor hiánya vezet ellenőrizetlen aktiválását korai komplement komponensek. Továbbá, 15% a koncentráció C1 inhibitor normális, és csökkent csak annak funkcionális aktivitása. Meghatározása okoz-hiány szempontjából kulcsfontosságú a választott terápia ezen autoimmun betegség.

Pathogenesis NAO hasonló patogenezisében és urticaria kapcsolódó kitágulása és fokozott vaszkuláris permeabilitás (előnyösen venulák) mély (ellentétben urtikária) és submucosarétegekbe a bőrréteg okozta komponensei A komplement- és kinin-kallikrein bradikinin lánc. Ráadásul ezek a vazoaktív peptidek okoznak görcsöt a simaizmok az emésztőrendszer és üreges szervek.

C1 inhibitor van kódolva a szerkezet a 11. kromoszóma, az említett protein egy alfa-2-globulin és előállításához elsősorban a májsejtekben, habár az aktivált monociták, megakariociták, endoteliális sejtek és fibroblasztok szintetizálni kis mennyiségben. Háromféle NAO [1], fenotípusosan azonos.

HAE 1-es típusú

NAO típusú 1 (85%). C1-inhibitor hiánya okozta nem funkcionális gén. Mutation változatos zárványok vagy deléciója egy vagy több nukleotid kódoló gén C1 inhibitor. A mutáció öröklődik, mint egy autoszomális domináns, mendeli tulajdonság, bár körülbelül 25% -ában miatt spontán mutációs NAO [1]

HAE 2-es típusú

NAO típusú 2 (15%). A beteg termel normális vagy fokozott mennyiségű helyesen működő C1-inhibitor. A szokásos ok - pontmutációt pozícióban 444 arginin lókusz, amely kódol egy „reaktív centrum” - egy aktív összekapcsolás / szétválasztás a régió egy molekula. Nem működő C1 inhibitor nem fogyasztják, amely magasabb, mint a normál szérum koncentrációknál.

HAE 3-as típusú

HAE 3. típusú (előfordulása ismeretlen) - a közelmúltban leírt betegség. plazmakoncentrációja C1 inhibitor normális, a mechanizmus a betegség ismeretlen, és valószínűleg nem kapcsolódó C1 inhibitor. Ez a típus már csak a nőknél, a természet a családfa sugallja X-hez kötött domináns öröklődés.

A megszerzett angioödéma miatt C1 inhibitor hiánya az idős emberek, gyakran jár együtt a limfoproliferatív betegség, az antitestek jelenlétét a C1 inhibitor vagy krónikus fertőzés.

A történelem a NAO

Kezelése örökletes angioödéma

A kezelés során az akut rohamok örökletes angioödéma

A kezelést meg kell kezdeni a lehető leghamarabb!

  1. C1-inhibitor koncentrátum (C1-inhibitor).
    1. natív C1 inhibitor (a plazmából izolált): Berinert, Cinryze (serdülők és felnőttek), Cetor;
    2. rekombináns C1 inhibitor (tejből genetikailag módosított nyúl): Rhucin.
  2. Bradykinin receptor antagonisták: Firazyr (Ikatibant).
  3. Csak felnőttek számára. A gyermekgyógyászati ​​vizsgálatok folyamatban vannak.
  4. Kallikrein inhibitor: Kalbitor (Ecallantide)
  5. Friss fagyasztott plazma, ha nem a kábítószer-használat C1-inhibitor és más modern gyógyszerekkel.

Hosszú távú megelőzésére örökletes angioödéma

Hosszú távú megelőzés betegek esetén szükséges:

  • A rohamok gyakoriságát NAO több mint egy fellángolása havonta;
  • valaha keletkezett ödéma gége;
  • soha szükséges intubálnak vagy kórházi intenzív osztályon / intenzív;
  • HAE támadások kísérik ideiglenes rokkantság vagy hiányzások több mint 10 nap évente
  • mert a támadások HAE van egy jelentős csökkenése az életminőséget;
  • a betegnek bármely kábítószer-függőség;
  • beteg kapcsolatot az egészségügyi központok korlátozott;
  • a beteg egy éles fejlesztése súlyosbodásának a NAO;
  • hatástalan, ha R. n. on-demand kezelés (on-demand terápia).
  1. Az úgynevezett "Könnyű" androgének: Sztanozolol, danazol, oxandrolon.
    Ez a csoport a kábítószer elég hatékony, de van egy nagy számú súlyos mellékhatások. És, ha a klinikai hatás (állami szabályozhatóság) szükséges adagot több mint 200 mg / nap (danazol), meg kell felmérniük a lehetséges előnyöket és a lehetséges mellékhatások kockázatának.
  2. Fibrinolysis inhibitorok (antifibrinolitikumok): ε-amino-kapronsav és a Tranexamin.
    Ezek a gyógyszerek hatékonyak lehetnek a hosszú távú megelőzés, de számos mellékhatásuk van, kapcsolatban, amit a szakemberek inkább rendeltetésszerű használatát ebben a csoportban az androgének, mint egy hatékony eszköz.
  3. C-1 inhibitor
    a) természetes (plazma): Cinryze (serdülők és felnőttek), Berinert, Cetor,
    b) a rekombináns: Rhucin, Ruconest - míg a klinikai vizsgálatok folynak, hogy lehetővé tegye a használatát profilaktikus szerként). Hatékonysága látható multicentrikus vizsgálatokat.

A rövid távú megelőzésére örökletes angioödéma

Ajánlott, hogy az összes beteg NAO Éva orvosi, fogászati ​​eljárások (beleértve az alacsony), mielőtt az intézkedés a stressz (így például, vizsgálat, interjú és t. D.).

Használt kezelésére használt gyógyszerekkel fellángolása HAE. Abban az esetben, a tünetek prodromalis időszak (prekurzorok) hatékony lehet tranexámsav vagy Danazol 2-3 napon belül a megelőzés a terjedését.

Használt szerek kezelésére és megelőzésére örökletes angioödéma

Jelenleg kezelésére HAE ajánlott és a gyakorlatban alkalmazni a különböző országokban a következő gyógyszerek:

  • Firazyr / ikatibant - receptor antagonista B2. Gyártó: Shire Human Genetic Therapies (HGT).
  • Berinert - C1-inhibitor koncentrátum. Gyártó: CSL Behring.
  • Cinryze - C1-inhibitor koncentrátum. Gyártó: ViroPharma.
  • Cetor - C1-inhibitor koncentrátum. Gyártó: Sanquin.
  • Kalbitor - inhibitor kallikrein - Ecallantide (DX-88). Gyártó: Dyax Corp.
  • Ruconest / Rhucin - Rekombináns C1 inhibitor. Gyártó: Pharming NV.
  • Sztanozolol (stanozolol) - anabolikus, szteroid származék androsztán (dihidrotesztoszteron). Márkanevek: Winstrol (orális), Tenabol Winstrol Depot (izomba).
  • A danazol (Danazol) - antigonadotropnym hatóanyag egy szintetikus androgén származó etiszteron. Kereskedelmi név: danazol, Danoval, Danol, Danocrine.
  • Oxandrolone (oxandrolon) - anabolikus szteroid nyert készítmény alapján dihidrotesztoszteron. Márkanevek: Oxandrin, Anavar
  • Tranexámsav (tranexámsav) - anti-fibrinolítikus, gyulladásgátló szer. Márkanevek: Tranexam, tranexámsavat, Transamcha, Troksaminat, Ekzatsil
  • Amino-kapronsav (amino-kapronsav) - hatóanyag hemostat. Kereskedelmi nevek: Amicar, Polikapran (Polycapran), ε-Ahx, 6-amino-hexánsav.

Gyógyszerek kerülni Nasledsvennom angioödéma

Az ilyen típusú gyógyszerek válthatnak támadások HAE:

Nemzetközi Szervezete HAE betegek

A szervezet segítséget nyújt a NAO szakértők és a nemzeti szervezetek és csoportok HAE betegek világszerte. A cél egy nemzetközi szervezet beteg NAO való hozzáférés megkönnyítése a hatékony diagnózis és a kezelés az örökletes angioödéma (Quincke-ödéma, és más betegségek társított hiányban C1-inhibitor).

Irodalom

Sablon: limfoid és komplement immunhiányos Sablon: Disorders globin globulin fehérjék

Nézze meg, mit „örökletes angioödéma” más szótárak:

Angioneurotikus ödéma - méz. Angioödéma élénken ütemű, gyorsan múló duzzanat a bőr és a bőr alatti szövet vagy nyálkahártyával. A etiológiája angioödéma polietiologic betegség oka lehet mind az immun- és nem-immun ... ... Betegség Directory

Primer immunhiányos - örökletes vagy szerzett immunhiányos állapotok méhben. Ezek általában akkor jelentkeznek, vagy közvetlenül a szülés után, vagy az első két életévben (veleszületett immunhiányos állapotok). Azonban kevésbé súlyos genetikai hibák ... ... Wikipedia

Pseudoallergy - (. + Görög pseudēs hamis allergia szinonimája parallergiya) patológiás folyamat, a klinikai tünetek hasonlóak az allergia, de nem rendelkezik a immunológiai fejlődési szakaszban, míg a következő két szakaszban kiadás (oktatás) mediátorok ... ... Medical Encyclopedia

Danoval - A készítmény hatóanyaga >> danazol * (danazol *) Latin neve Danoval ATX: >> G03XA01 danazol Farmakológiai csoport: Hormonok hipotalamusz, az agyalapi mirigy, gonadotropin és antagonisták nosological besorolás (BNO-10) >> D24 Jóindulatú ... szótár orvosi drogok

Danodiol - A készítmény hatóanyaga >> danazol * (danazol *) Latin neve Danodiol # ATC: >> G03XA01 danazol Farmakológiai csoport: Hormonok hipotalamusz, az agyalapi mirigy, gonadotropin és antagonisták nosological besorolás (BNO-10) >> N60.1 diffúz ... ... Orvosi szótár gyógyszerek

Angioneurotikus ödéma - angioödéma reakció a hatását a különböző biológiai és kémiai tényezők, gyakran az allergiás jellegű. Nevezett a német orvos Heinrich Quincke aki először leírta 1882-ben. Megnyilvánulásai angioödéma növekedése az arcát ... ... Wikipedia

Angioödéma - angioödéma reakció a hatását a különböző biológiai és kémiai tényezők, gyakran az allergiás jellegű. Nevezett a német orvos Heinrich Quincke aki először leírta 1882-ben. Megnyilvánulásai angioödéma növekedése az arcát ... ... Wikipedia

Vero danazol - A készítmény hatóanyaga >> danazol * (danazol *) Latin neve Vero danazol ATX: >> G03XA01 danazol Farmakológiai csoport: Hormonok hipotalamusz, az agyalapi mirigy, gonadotropin és antagonisták nosological besorolás (BNO-10) >> E30.1 ... ... szótár gyógyszerek

Kapcsolódó cikkek