Új génterápiás hemofília - vérzékenység kezelés biztonságos
Az az elképzelés, génterápia, hogy az orvosok adhatna hemofíliás betegek egyetlen adag új gének véralvadási rendszer helyett több életen át tartó injekciókat rekombináns faktor IX, mely egészen a közelmúltig kellett csinálni egy héten többször is. Új jóvá az FDA (Office egészségügyi ellenőrzés a Food and Drug Administration) gyógyítja a hemofília kell, hogy csak néhány nap, de még mindig szükség van a betegek injekciót legalább egyszer vagy kétszer egy hónapban.
Ez az új megközelítés a génterápia. valamint egyéb génterápiás megközelítések. Ez magában foglalja egyetlen injekció, amely potenciálisan pénzt takarít meg azáltal, hogy egy hosszú távú megoldást az egész élet. A fő előnye a potenciális új megközelítés a génterápia, hogy használ egy lentivírusvektorok, amely a legtöbb ember nem antitesteket. Ezek az antitestek semlegesítik vektorok így a kezelés kevésbé hatékony.
A klinikai vizsgálatok során a humán önkéntesek mintegy 40% -a potenciális résztvevők antitesteket találtak különböző virális vektor (adeno-asszociált vírus vektorok), amelyek kizárják való részvételüket vizsgálatokban AAV-gén terapiigemofilii. Következésképpen sokkal többen jogosultak lehetnek a lencsevírusfertőzésben génterápiával.
A hemofília - olyan vérképzőszervi betegség, amelyet az jellemez, egy vérzési rendellenesség. Emberek hemofília nincs elég alvadási faktor. így jobban vérzés bármilyen sérülés, mint az emberek anélkül, hogy a betegség. Gyakran szenvedők vérzékenység. vannak spontán vérzés az ízületekben. ami rendkívül fájdalmas, és vezet a bénulás. Szintén közös spontán vérzés a lágy szövet. amely akár halálhoz is vezethet, ha nem a kezelés kezdetén. A hemofília egyet érint 5000 újszülött fiúk. Ezeknél a betegeknél, a máj nem termelt elegendő mennyiségű faktor VIII, ami az, hogy a véralvadást. A hemofília B egyet érint a 35.000 újszülött; Ezeknél a betegeknél nem a IX.
Annak vizsgálatára, Naldini Nichols és kifejlesztett egy módszer segítségével lentivírus (retrovírus amelynek nagyobb genom) a IX-es faktor gént beadás a májba három kutya, hogy betegek voltak jellegétől hemofília. A kutatók eltávolították a részt vevő gének a vírus szaporodásához. „Tény, hogy ez a génsebészeti hogy a vírus biztonságos - Nichols mondta. - Ő volt a lehetőség, hogy a szervezetbe anélkül, hogy betegséget. Ez a folyamat megfordult a vírus vektor - csak egy járművet szállítani a genetikai anyagot. "
Ellentétben néhány más virális vektorok. amelyeket a génterápiában használható kísérletekben. lentivirális vektor genom olyan nagy, hogy el tudja látni a sok hasznos anyag - azaz a gének a IX, aki az emberek hemofília B hiányoznak. (Ez a megközelítés is használható a hemofília-VIII faktor gén, amely sokkal nagyobb.)
Ezek a virális vektorok injektálással adagoljuk közvetlenül a máj vagy intravénásán. A több mint 3 évet három kutya a tanulmányban nem volt megfigyelhető, illetve figyelhető meg egy esetben kiterjedt vérzés minden évben. Mielőtt a kutya kezelésben részesült átlagosan öt spontán vérzés igénylő klinikai kezelést. Fontos, hogy a kutatók nem találtak káros hatásokat.
Ahhoz, hogy tovább biztonságosságát igazolják ezt az új módszert hemofília kezelésében. Nichols és Naldini használt három különböző fajtájú egerek nagyon érzékeny a fejlődő komplikációk, mint például rosszindulatú betegségek. A kutatók azt találták, nincs káros mellékhatása egerekben beadása után lentivírus. A kutatók úgy vélik, hogy az átalakítás Lentivírus a lentivirális vektor teszi biztonságos.
„Mivel az adatok az egér modellek és a hiányzó genotoxicitási tünetek során a hosszú távú megfigyelése a kezelt hemofilia B kutyák, lentivírus vektorok nagyon biztatóak a biztonsági szint ebben az esetben,” - mondta Nichols.
Meg kell tenni a sok munka, mielőtt ez a génterápiás eljárás klinikai vizsgálatok nyilvánosak. Például a kutatók azt remélik, hogy javítsa a terápia hatékonyságát, csökkenti a hirtelen vérzés még, miközben a kezelés biztonságosságát.
Mielőtt a hemofília kezelésére kutyáknál semmi jelét nem mutatta termelő IX faktor. A kezelés után is megfigyelték 1-3% a szokásos összeg egy egészséges kutya. Ez a kis összeg is elég volt ahhoz, hogy jelentősen csökkenti a vérzést.
Azonban Nichols azt mondta, hogy jobb lenne, ha tudnák növelni a termelést az IX-es faktor, 5 - 10% a normál, a biztonság fenntartása mellett. Ez a termelés szintje IX-es faktor potenciálisan megszüntesse spontán vérzés egyének hemofília B.
Alkalmazása a legújabb technikákat teszi szakértők „hagyomány” Medical Center, hogy hatékonyan kezelje a vér különböző rendellenességek, beleértve a hemofília és leukémia.