Jobb kilátásokat cisztás fibrózisban szenvedő betegek - a társadalom - nettó rendszeres

Ez egy életveszélyes betegség, a betegek, akik a nyálka kitölti a belső szervek, mint a tüdő és a hasnyálmirigy, így a hiba életmentő eljárások

Manapság, a diagnózis, például cisztás fibrózis már nem kizárólag egy gyermekkori betegség. Mivel a korábbi kezelési módszerek, a szakosított központok az ellátás és elfogadott az Egyesült Államokban szervezett szűrés, az átlagos várható élettartam a CF betegek elérte 37 éve.

Annak érdekében, hogy a cisztikus fibrózis kezelésére, a tudósok meg kell találni a módját, hogy megszabaduljon a „rossz” gént, amely a betegséget okozó.

Most tesztelik az új, ígéretes gyógyszer. Várható, hogy az eszköz használatával, cisztás fibrózis lesz képes irányítani, mint például az asztma.

Kezelésére örökletes betegség soha nem könnyű. Akár stabil betegek kitéve agresszív kezelési technikákat, de ez még mindig tüneti kezelés. Az ő célja - a komplikációk elkerülése érdekében, mint például a fertőzés. Szerte a világon, a cisztás fibrózis mintegy 70.000 gyermek és felnőtt. A felhalmozódás nyálka a szervek fenyegetést életüket. Végül, az összes közülük, az egyetlen módja, hogy foglalkozik a genetikai rendellenességek, például cisztás fibrózis - „fix” eleme a DNS szerkezetét, a gén, amely kifejlesztett a rossz irányba.

1950-ben, a betegek küzd visszatérő fertőzések cisztás fibrózis gyakran szenvedtek a alultápláltság. Nagyon ritka esetekben, képesek voltak felnőni iskolás korú. Az 1980m évben, annak ellenére, hogy kialakult egy új generációs gyógyszerek, betegek életkilátásait még alacsony volt. Most csak részben volt képes, hogy lekerül iskolába.

De ma, hála a korábbi kezelési módszerek, a szakosított központok az ellátás és elfogadott az Egyesült Államokban szervezett szűrés, sok beteg eléri középkorú. Szerint leküzdésére cisztás fibrózis programot, az átlagos életkor már meghaladja a 37 év. Szakértők úgy vélik, hogy az új gyógyszerek kifejlesztése, ez a szám tovább fog növekedni, és szabályozható a cisztás fibrózis betegség. Mint például, asztma.

„Ez nem ugyanaz a betegség, amellyel foglalkozni 15 évvel ezelőtt” - Dr. Carlos Milla mondta docense Gyermekkórház. Lucile Packard a Stanford Egyetemen. Rámutatott, hogy egy új trend: ha korábban már kezelt gyermekek, most a kórházban, még felnőtt betegeknél. Sajnos, nincs ok arra, hogy beszélni, ahogy optimista az állam a betegek: ők továbbra is szenvednek. „A kilátások a betegek jelentősen megváltozott - mondta a professzor -. A látóhatár, az új terápiák, hogy vezet a gyógyulás vagy legalábbis egy bizonyos felett a betegség.”

A terapeuták azt mondják, hogy sok szempontból, lehetővé vált, mivel a megjelenése hatékonyabb gyógyszerek merültek az elmúlt 15 évben. Ezek a gyógyszerek a küzd nakaplivayusheysya nyálka a szervekben, amely befolyásolja életfontosságú szerveket cisztás fibrózisban szenvedő betegek, mint például a tüdő és a hasnyálmirigy.

„A nyálka lehet hasonlítani zabpehely, amit főzött, de elfelejtette a lemez - magyarázza Dr. Preston Campbell tr ​​gyermekgyógyászati ​​tüdőgyógyászat baltimore Hospital Johns Hopkins -... Mint a zabpehely ki a tűzhely, a nyálka rendkívül nehéz tisztítani Ennek eredményeként nyálka eltömíti. a beteg tüdejébe. a hatóságok jelennek fertőzés és gyulladás. "

„Az advent e gyógyszerek jelölt Minőségi ugrás a kezelés a cisztás fibrózisban szenvedő betegek - mondta Dr. James Acton igazgatója, a cisztás fibrózis Kutató Központ Gyermekkórház Cincinnati.

Azonban a kiválasztás megfelelő gyógyszerek - csak egyike a kihívások a kutatók. A betegek továbbra is különböző módszereket Clean-Out a légutak, amelyek elve alapján működnek a fizioterápia. A kezelés célja elleni küzdelem felhalmozódást nyálkát a tüdőben, amelynek meg kell lennie otkarkivat.

Ezen kívül, az elmúlt 20 évben, a kezelés minősége központok az Egyesült Államokban leküzdésére cisztás fibrózis folyamatosan emelkedik.

Szinte az összes állam elfogadta egy új programot a tömeges szűrővizsgálatra azonosítására irányuló cisztás fibrózis génnel. A kutatás szerint, a korai diagnózis (különösen a gyermekek) segíthet megelőzni a további szövődmények, mint a tüdő és szövődményei a tápcsatornában.

A kutatók megerősítették, hogy szembenézzen a sok munka. „Meg kell, hogy nemcsak a fejlesztési módszerek, amelyek küzdenek a már meglévő következményeit cisztás fibrózis, hanem menjen az, ahogyan a kezelés, ami megy tovább. Meg kell módszerekkel beavatkozni során a betegség korai szakaszában, és vagy komplikációk kezelésére merülnek fel, vagy teljesen megakadályozzák a szövődmények lehetőségét „- Dr. Acton mondta.

20 évvel ezelőtt, miután felfedezték a gén felelős a cisztás fibrózis, a kutatók úgy vélik, hogy azok már a küszöbön az evolúció a betegség kezelésében. Genetikai eredmények ezután hatalmas áttörés, amely az úgynevezett a kutatók azt remélik, hogy képesek lesznek használni génterápiával. Génterápia - olyan technika, amelyben a kezelés zajlik azáltal egészséges géneket az érintett szövetben a szervben.

Ugyanakkor az elvárások ez a technika, nem valósult meg.

Ma, az orvosok azt mondják, hogy a legígéretesebb kutatási vonal jár új gyógyszerek kifejlesztése, amelyek a betegség kezelésére korai szakaszában.

Például az elmúlt évtizedben, a tudósok tesztelt egy kísérleti vegyület úgynevezett VX-770. A gyógyszer segíthet, hogy korrigálja a fehérje miatt cisztás fibrózis, ami a felszínen a tüdőbe, így dehidratált. A tervek szerint a létesítmény képes lesz „trükk” sejtek alkotják a légutak, és arra késztetik őket, hogy kiürülnek a sók, így a légutak kezdődik, hogy megkapja a szükséges nedvességet. Helyreállításával a szükséges egyensúlyt a só és víz hidratálódás bekövetkezésekor a tüdő nyálkaréteg elvékonyodik. Ez azt jelenti, hogy megszabaduljon a káros baktériumok már könnyebb.

„Hiszem, hogy a mi életünkben látni fogjuk, egy eszköz, amely lehetővé teszi, hogy a cisztikus fibrózis kezelésére” - mondta Dr. Richard Boucher, az főorvosa a Center for Research and Treatment Muokvistsidoza és a tüdőbetegség, a klinikán, a University of North Carolina at Chapel Hill. „Gyógyszerek, küzd az okokat cisztás fibrózis légúti kiszáradás leállhat a betegség progresszióját felnőtteknél. És ez inspirál minket, mint a gyerekek, lehet, hogy megakadályozzák a betegség kialakulását.”

Szerint Dr. Boucher, a valószínűsége annak, hogy előrelépés várható a következő 5-10 évben „nagyon magas”. Azonban a tudósok arra figyelmeztetnek, hogy még a legmodernebb gyógyszerek hatástalanok lehetnek, ha tesztelni azon betegeknél, akiknél a betegség elérte a végső szakaszban. Jelenleg mintegy 30 gyógyszerek, beleértve a VX-809, - egy további kapcsolat, amely lehetővé teszi, hogy cserélje ki a sérült gén okozza a cisztás fibrózis. Ha egy gyógyszer nem működik, ott van a sikerének valószínűsége másokkal.

Ezek a vizsgálatok alátámasztják a reményben, az ilyen betegek esetében, mint Emily Schaller, a második helyezett. „Amikor diagnosztizáltak, azt mondták, hogy nem fogok felnőni ahhoz, hogy kiadja a középiskolában, - mondta -. De itt vagyok én és a többi betegnél öregszenek, és tele vagyunk az élet.”.