Milyen betegségeket kezeljük a legdrágább gyógyszereket a világon

Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria - egy ritka betegség, egy típusú hemolitikus anémia, amelyben miatt inferiority gemopoetichekih őssejtek a megsemmisítése vörösvértestek általuk termelt a véráramban, amint azt a sötét vizelet (megjelenése miatt benne a hemoglobin). Ahogy a betegség fejlődik trombózis, progresszív csontvelő depléció. Egészen a közelmúltig nem volt külön kezelést, és 50% -a beteg halt meg.

A fő csoport kezelési módszer a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria hogy cserélje ki a hibás vérképző őssejtek - a transzplantáció a normális csontvelő. Azonban ez nem mindig lehetséges, szükség hisztokompatibilitási donor és a transzplantációs maga okozhat súlyos szövődmények.

Továbbá, az FDA engedélyezte a gyógyszer Soliris a gyógyszeripari vállalat Alexion Pharmaceuticals orphan drug állapotát, és talált rá illik a megelőzés a késleltetett szervfunkciójú vesetranszplantáció. Átesett betegek veseátültetés, új terápiát igényel, hogy megakadályozzák olyan állapot, amelyben az átültetett vese hosszú ideig „be van kapcsolva”, ami veszélyes következményekkel. A Soliris drog is a hosszú távú működését az átültetett szervet.

Orff tekinthető drogok, amelyek célja, hogy a ritka betegségek kezelésére, így a gyógyszerek úgynevezett árva (az angol árva -. Orphan), ami azt jelenti, „árva”, mert a gyógyszergyárak nem érdekeltek a fejlesztése és értékesítése kis tételekben a gyógyszerek, keresett egy korlátozott számú beteg . Azonban a diagnosztikai módszerek a modern orvostudomány folyamatosan javult, ami lehetővé teszi, hogy diagnosztizálni és árva betegségeket. Ennek is vannak új árva gyógyszerek.