Genetikai betegségek kezelésére - egy ismertetőt livemd
Két évvel ezelőtt, amerikai kutatók előrehaladást kezelésében ritka retinabetegsége (Leber amavrozomy) génterápiával. Ebben az időben, a brit tudósok Oxford University teszteltük a génterápiás eljárás kezelésére népbetegség - horoideremii - örökletes degeneratív retina betegség. Öt hónappal ezelőtt, hat ilyen betegségben szenvedő betegeknél végeztük sebészet - egy réteg a retina került bevezetésre a víruspreparátumot, amely biztosítja egy gén hiányzik az X-kromoszóma a retina sejtek. Gyakorlatilag az összes beteg most látni javult a látás, vagy legalábbis - nincs tovább a veszteséget. De a kutatók azt mondják, hogy a végső következtetések - szükség van egy 2 éves. Ezen kívül, azt állítják, hogy ez a kezelési módszer csak akkor használható, egy bizonyos ponton során a betegség. Ha a betegség már áthúzni a ponton - látvány vissza nem tér vissza.
Csak a múlt hónapban beszéltünk arról a tényről, hogy az első génterápiás gyógyszert tanúsított Magyarországon, de ma olyan áttörést Európában. Az Európai Bizottság jóváhagyta Glybera gyógyszer által termelt holland cég uniQure, és az a célja kezelésére lipoproteinolipaznoy kudarc. Elég nehéz genetikai betegség okozza a halálos hasnyálmirigy-gyulladás. Ezen túlmenően, ez egy ritka betegség, ezért Glybera lesz nagyon drága. Tény, hogy ez lesz a legdrágább gyógyszer orvostudomány történetében. A kúra kerül a páciens $ 1.600.000. De a feje uniQure Jorn Aldag nem hiszi, hogy ez drága, mert „Ez a gyógyszer nem gyógyítja, és az összes gyógyít ember” (ez az, amit mond magabiztosan). ***
Sok (vagy az összes?) Által okozott betegség tökéletlensége az emberi gének. Ezért, génterápia (kezelés a korrekció a genom) - talán a legfontosabb ága a Medicine 2.0. Azonban ahogy sejteni lehet, módosítsa a gén (DNS) különböző sejtek - akkor nem hagyja abba egy foga. Ez nagyon nehéz. És amennyire tudjuk, a tanúsított drog és génterápiás a világon a technológia még. Ie nem volt a mai napig. Ma, a Magyar Emberi Őssejt Intézet megkapta állapotban. regisztrációs annak új gyógyszer Neovaskulgen a génterápia alkalmazásával a krónikus ischaemia (vérellátásának elvesztése) az alsó végtagok. ***